中国关心下一代工作委员会和国家食品药品监督管理总局联合进行的“儿童安全用药大调查”显示，我国儿童不合理用药高达12%~32%，儿童用药不良反应发生率约12.9%，约是成人的两倍。
儿童用药到底存在哪些问题？
国家食药监局相关数据显示，我国3500多种化学药品制剂中，供儿童专用的不足60种，90%的药品没有儿童剂型。适宜儿童的剂型，例如粉末吸入剂、栓剂、糖浆剂、滴剂、气雾剂等，所占的药品品种数都很有限。
很多药品说明书及有关文献，都缺乏儿童用药的安全性及有效性的资料。一些药品说明书中仅有“小儿慎用或酌减”、“谨遵医嘱”等描述，并未标注明确的儿童适应症和用法用量。有学者对某儿童医院正在使用的550份药品的说明书进行分析，发现标注有儿童用法用量的国内和涉外药品均只有48%，标注有儿童注意事项的国内药品仅有39%，涉外药品仅32%。
长期以来，儿童在接受治疗和使用药物时，常被当做“缩小版的成人”。很多患儿家长表示，自己曾给孩子服用过减少分量的成人药。这样的做法会带来很多问题。首都医科大学附属北京儿童医院副院长申昆玲指出，首先，分剂量用药可能造成药品用量准确性下降，有人曾对手工分劈药品的准确性进行检测，结果有半数以上偏离目标用量的10%。其次，如果不按规格用药，药物因拆分会使其稳定性下降。分剂量用药还会影响药物的吸收和利用。
处方不规范、滥用抗菌药物
我国还存在儿童用药处方不规范、滥用抗菌药物等严重问题。中国聋儿康复研究中心的专家指出，我国7岁以下儿童因为不合理使用抗生素造成耳聋的数量多达30万，占总体聋哑儿童的比例为30%~40%。
家长对儿童用药安全的认知不足，是造成儿童不合理用药的重要原因。一方面，家长缺乏对药品的安全储存意识。全球儿童安全组织与上海强生制药有限公司发布的儿童药物中毒专题报告显示，70%的家长想起来才检查，甚至从不检查家里的药品。有些家长把成人药给小孩用或者擅自加剂量。42%的家长在给孩子吃两种以上的药时，不太关注药物的有效成分。
我国儿科医师人才缺乏，也导致了儿童用药问题越发严重。据中国医师协会资料，儿童占中国全部人口的20%，但中国目前仅有68所儿童专科医院以及25.8万张病床。若按发达国家的标准，中国至少还缺20万名儿科医师。
近年来，医药企业和相关科研机构不断加大对儿童药品的研发和推广力度，但研发速度仍赶不上儿童的用药需求。国家食药监局药品注册司化学药品处处长董江萍指出，我国目前儿童用药研发最大的困难是缺乏临床试验基础。出于伦理方面的考虑，政策规定，新药不首先在孕产妇以及婴幼儿身上做临床试验。加上知情同意难、试验者招募难等原因，儿童药物试验难以开展。
国家卫生计生委等六部门于2014年5月30日联合发布《关于保障儿童用药的若干意见》，这是近十几年来我国关于儿童用药的首个综合性指导文件。意见从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应、强化质量监管、推动合理用药等环节，对保障儿童用药提出了具体要求。