美国费城儿童医院等机构的研究人员用这种方法有效治疗了患有血友病的实验鼠。本次研究中的实验鼠患有乙型血友病，是由基因变异导致肝脏细胞不能产生一种凝血物质引起。
结果显示，用这种方法治疗的实验鼠，体内相应凝血物质的量可恢复到正常数量的5％左右，其血液也能较快自行凝结。
此前研究人员只对试管中的细胞“剪贴”过基因，这是首次成功在活体动物体内进行类似操作。经过8个月的观察，实验鼠肝脏未出现异常。研究人员因此认为，本次成果原则上证明了基因“剪贴”疗法的有效性，将来也许可用于治疗多种遗传疾病。
研究人员用病毒作为载体，将一种名为“锌指核酸酶”的物质送入活体实验鼠的肝脏细胞中。锌指核酸酶是基因学中所用的“剪刀”，可用于剪断DNA（脱氧核糖核酸）链条，研究人员用它精确地剪除了细胞DNA中基因序列上发生变异的部分。随后，再用病毒作为载体，将一段正确的基因序列送入细胞中，细胞在修复DNA链条的同时也就“粘贴”好了正确的基因序列。idxdy0003